根据默克公司宣称，美国FDA于2020年4月核准了对于免疫检查点抑制剂Pembrolizumab新的补充生物药品之许可申请（supplemental biologics license application，sNDA）的优先审查。
目前已经加速核准pembrolizumab单一药物治疗高TMB(Tumor mutational burden-high，TMB-H，高肿瘤突变负荷量)癌症的优先审查，该药物可以用于治疗�茠k手术切除或转移性的成年和小儿之实体癌症患者，这些实体癌症具有高肿瘤突变负荷量（TMB≥10突变/兆碱基），用于先前治疗后病情仍然恶化且没有令人满意的替代治疗方案的患者。关于TMB-H之测定方式是需要透过美国FDA核准的基因检试确定的。
该申请部分基于第二期临床试验KEYNOTE-158的研究结果，该试验评估了pembrolizumab在实体癌症患者中的作用。该试验还支持了2017年美国FDA核准pembrolizumab作为第一种基于生物标志物的癌症治疗方法，��论其癌症类型为何，只要癌症属于微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的实体癌症患者均可适用。
来自KEYNOTE-158试验中，关于TMB-H的患者人群的研究数据已在2019年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上发表了结果果。该研究中，TMB-H之测定方式是透过使用FoundationOne CDx的基因分析，评估了肿瘤组织的突变负荷量(TMB)。而TMB-H的状态定义为每1兆碱基中至少有10个突变，符合TMB-H所有的实体癌症患者，接受每3周200
mg静脉注射的免疫检查点抑制剂Pembrolizumab。
该试验中可评估肿瘤组织TMB状态的患者中，其中有99名（比例为13.2％）患者属于高TMB癌症。然后，对这些患者进行中位追踪期间11.7个月（范围0.5-33.0），并将其结果与652例的不属于高TMB患者也进行中位追踪期间13.1个月（范围0.4-34.3），进行比较。
在高TMB癌症组，PD-L1表达阳性的患者占65.7％，微卫星不稳定性高（MSI-H）肿瘤的患者占有14.1％。此外，除了1名患者外，所有患者均已在复发或转移性情况时已经接受过治疗，而有12名患者已经先前接受了至少4种的治疗方案。
在属于高TMB组中，最常见的癌症类型是小细胞肺癌（比例为34.3％），子宫颈癌（16.2％），子宫内膜癌（15.2％）和肛门癌（14.1％）。相比之下，在不属于高TMB组中，最常见的癌症类型是间皮瘤（比例为12.7％），神经内分泌（12.3％），唾液（12.0％）和子宫内膜（10.3％）。
属于高TMB组中，用Pembrolizumab治疗后的肿瘤总体有效率（ORR）为30.3％（95％CI，21.5％-40.4％），其中肿瘤完全消失解率为4.0％，部分缓解率为26.3％，而有14.1％患者疾病呈现稳定的状态。如果排除属于微卫星高度不稳定性（MSI-H）患者时，则使用Pembrolizumab治疗后的肿瘤总体有效率（ORR）为27.1％。
在非不属于高TMB的癌症患者中，用Pembrolizumab治疗后的肿瘤总体有效率（ORR）为6.7％。而属于高TMB组和不属于高TMB组在1年时的疾病控制率，分别为26.4％和14.1％，在2年时，分别为18.9％和6.5％。
此外，不属于高TMB的癌症患者治疗后的中位总体生存期（OS）有13.0个月（95％CI，11.5-14.6）较高，而属于高TMB者则有11.7个月（95％CI，8.2-19.1）。而1年存活率部分，属于高TMB癌症患者有49.1％，而不属于高TMB患者则为52.5％；在2年存活率部分则分别为34.5％和31.1％。
至于使用Pembrolizumab治疗后的安全性，则发现与先前观察到的药物毒性特征一致。
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